Kết quả của việc ghép tế bào gốc đơn nhân từ tủy xương tự thân cho bệnh nhân bại não: Thử nghiệm lâm sàng nhãn mở không đối chứng

Tác giả: Nguyễn Thanh Liêm (1), Nguyễn Anh Tuấn (1), Vũ Duy Chinh (2), Ngô Văn Đoan (3), Bùi Việt Anh (1)

1. Viện Nghiên Cứu tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec, Hà Nội, Việt Nam
2. Khoa phục hồi chức năng, Bệnh viện đa khoa Quốc tế Vinmec, Hà Nội, Việt Nam
3. Khoa chẩn đoán hình ảnh, Bệnh viện đa khoa Quốc tế Vinmec, Hà Nội, Việt Nam

Tác giả chịu trách nhiệm: Nguyễn Thanh Liêm

Tạp chí: BMC Pediatrics 2017; 17:104

Công bố ngày: 2017-04-12

Link: https://bmcpediatr.biomedcentral.com/track/pdf/10.1186/s12887-017-0859-z

Bối cảnh nghiên cứu: Liệu pháp tế bào gốc nổi lên như một phương pháp đầy hứa hẹn để cải thiện chức năng vận động của bệnh nhân bị bại não. Mục đích của nghiên cứu này là đánh giá tính an toàn và hiệu quả của phương pháp ghép tế bào gốc đơn nhân tủy xương tự thân cho bệnh nhân bị bại não liên quan đến tình trạng thiếu oxy não.

Phương pháp: Thử nghiệm lâm sàng nhãn mở không đối chứng được thực hiện tại Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec. Liệu pháp gồm hai lần truyền tế bào gốc, một lần tại thời điểm ban đầu và một lần vào thời điểm 3 tháng sau đó. Tiến triển bệnh được theo dõi tại thời điểm 3 và 6 tháng sau lần ghép tế bào gốc đầu tiên, sử dụng Thang đo chức năng vận động thô (GMFM) và Thang điểm Ashworth cải tiến để đo trương lực cơ.

Kết quả: Không có biến chứng nghiêm trọng nào được ghi nhận trong quá trình nghiên cứu. Sau khi ghép tế bào gốc, 12 bệnh nhân bị sốt nhưng không bị nhiễm trùng và 9 bệnh nhân bị nôn nhưng được chữa khỏi dễ dàng bằng thuốc. Chức năng vận động thô của bệnh nhân đã cải thiện rõ rệt sau 3 và 6 tháng ghép tế bào gốc so với ban đầu. Tổng số điểm cũng như điểm từng lĩnh vực trong thang đo GMFM-88 và phần trăm GMFM-66 sau khi ghép đều tăng lên đáng kể (p <0,001). Tình trạng co cứng cơ cũng giảm đáng kể sau khi ghép tế bào gốc (p <0,001). Liệu pháp này mang lại kết quả trị liệu không phân biệt giới tính, tuổi tác và mức độ GMFCS (p> 0,05).

Kết luận: Ghép tế bào gốc đơn nhân tủy xương tự thân là liệu pháp an toàn và hiệu quả cho bệnh nhân bị bại não.

Thử nghiệm lâm sàng được đăng ký tại ClinicalTrials.gov, số đăng ký: NCT02569775 vào ngày 15-10-2015.