Liệu pháp ghép tế bào đơn nhân từ tủy xương trong điều trị tự kỷ: Thử nghiệm lâm sàng nhãn mở, không đối chứng

18/10/2018
67383-Gen.jpg

Tên đề tài: Liệu pháp ghép tế bào đơn nhân từ tủy xương trong điều trị tự kỷ: Thử nghiệm lâm sàng nhãn mở, không đối chứng

Tạp chí: Annals of Stem Cells and Regenerative Medicine 2018; 1:1006

Công bố ngày: 2018-04-13

Link:http://www.remedypublications.com/annals-of-stem-cells-and-regenerative-medicine/articles/pdfs_folder/ascrm-v1-id1006.pdf

Mục tiêu : Nghiên cứu này nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp ghép tế bào gốc đơn nhân từ tủy xương trong điều trị hội chứng tự kỷ.

Vật liệu và phương pháp nghiên cứu : Thử nghiệm lâm sàng không đối chứng được thực hiện trên 24 trẻ ở độ tuổi 3-16 mắc hội chứng tự kỷ. Liệu pháp gồm hai lần truyền tế bào gốc qua đường tủy sống.

Kết quả : 19 bệnh nhân (79,2%) cho thấy có cải thiện trong năng lực hành vi, trí tuệ và cảm xúc, trong khi 2 bệnh nhân (8,3%) không thay đổi và 3 bệnh nhân (12,5%) tăng triệu chứng. Về mặt tổng thể, ghép tế bào gốc từ tủy xương làm giảm hội chứng tự kỷ. Điểm số theo Thang đo CARS cải thiện đáng kể. Trong số 15 lĩnh vực đánh giá thuộc thang đo CARS, hai lĩnh vực (động tác cơ thể và sự ổn định trí tuệ) cải thiện đáng kể sau 3 tháng ghép tế bào gốc. Sau 6 tháng, ba lĩnh vực đánh giá khác cũng cho thấy mức độ cải thiện đáng kể.

Kết luận : Ghép tế bào gốc đơn nhân từ tủy xương là liệu pháp an toàn và hiệu quả trong điều trị chứng tự kỷ.

Thử nghiệm lâm sàng được đăng ký tại ClinicalTrials.gov, số đăng ký: NCT02627131 vào ngày 8-12-2016.

Tác giả chịu trách nhiệm: Nguyễn Thanh Liêm