......

FDA khuyến khích các phương pháp điều trị mới cho bệnh tế bào hình liềm

Bệnh tế bào hình liềm là chứng rối loạn máu di truyền phổ biến nhất ở Hoa Kỳ và ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới. FDA cho biết, cần có những phương pháp điều trị bệnh tế bào hình liềm mới để ngăn ngừa và kiểm soát những biến chứng nghiêm trọng của căn bệnh này.

1. Bệnh tế bào hình liềm là gì?

Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh FDA, bệnh tế bào hình liềm ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới. Hơn 3 triệu người Mỹ, bao gồm khoảng 231 ngàn người Mỹ gốc Phi, mang đặc điểm tế bào hình liềm - loại gen khiến bệnh truyền từ cha mẹ sang con cái. Một đứa trẻ sinh ra mắc bệnh tế bào hình liềm là do thừa hưởng gen từ cha và mẹ. Trẻ sinh ra ở Hoa Kỳ thường được sàng lọc rối loạn di truyền tế bào hình liềm khi mới sinh.

Những người mắc bệnh có các tế bào hồng cầu “hình liềm” hoặc có hình dạng bất thường, khiến chúng mắc kẹt trong các mạch máu nhỏ, làm chặn dòng chảy của máu và oxy đến các cơ quan chính trong cơ thể. Những tắc nghẽn này có thể gây ra đau dữ dội, tổn thương các cơ quan hoặc thậm chí là đột quỵ. Các biến chứng khác bao gồm: Dễ bị nhiễm trùng, mệt mỏi và chậm phát triển.

Tế bào hình liềmbệnh mãn tính với nhiều mức độ nghiêm trọng khác nhau. Hầu hết những người mắc bệnh sẽ bị rút ngắn tuổi thọ.

Tế bào hồng cầu hình liềm
Tế bào hình liềm là bệnh mãn tính với nhiều mức độ nghiêm trọng khác nhau

2. Bệnh tế bào hình liềm chữa được không?

Trước đây, bệnh nhân tế bào hình liềm chỉ có một lựa chọn điều trị bằng thuốc hydroxyurea. Thuốc này đã được FDA phê duyệt vào năm 1998 và chỉ dành cho người lớn. Thuốc giúp các tế bào hồng cầu luôn giữ được hình tròn như bình thường và có tính linh hoạt, từ đó giảm các biến chứng. Các tác dụng phụ thường gặp của hydroxyurea bao gồm:

  • Số lượng hồng cầu và bạch cầu thấp;
  • Các triệu chứng tiêu hóa;
  • Chán ăn.

Vào tháng 7 năm 2017, FDA đã phê duyệt Endari (bột uống L-glutamine) để giảm các biến chứng cấp tính của bệnh tế bào hình liềm, chẳng hạn như giảm tần suất các cơn đau đột ngột và dữ dội. Sản phẩm này dành cho bệnh nhân từ 5 tuổi trở lên. Đây chính là phương pháp điều trị mới đầu tiên sau gần 20 năm phê duyệt loại thuốc cũ. Tác dụng phụ thường gặp của Endari bao gồm:

Vào tháng 12 năm 2017, FDA đã phê duyệt hydroxyurea để giảm tần suất các cơn đau đớn và nhu cầu truyền máu ở những bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên. Đây là lần đầu tiên FDA chấp thuận sử dụng hydroxyurea cho trẻ em mắc bệnh từ vừa đến nặng và tái phát thường xuyên.

Nhưng nhìn chung, các phương pháp điều trị bệnh tế bào hình liềm vẫn còn nhiều hạn chế. Ví dụ:

  • Cấy ghép tủy xương hoặc tế bào gốc có thể là một lựa chọn cho những bệnh nhân trẻ tuổi bị tế bào hình liềm nặng. Tuy nhiên, phương pháp này có nhiều nhược điểm, bao gồm những quy trình tốn kém, nguy cơ xảy ra các tác dụng phụ nghiêm trọng và có thể đe dọa đến tính mạng. Những ca cấy ghép cũng đòi hỏi phải tìm được người hiến tặng tủy xương hoặc tế bào gốc phù hợp. Điều này khá khó khăn nên hầu hết mọi người không thể áp dụng biện pháp này.
  • Truyền máu có thể điều trị thiếu máu - một biến chứng phổ biến của tế bào hình liềm. Bệnh nhân sẽ được truyền máu thường xuyên và lâu dài để ngăn ngừa các biến chứng. Nhưng theo các chuyên gia, một số bệnh nhân dù được điều trị bệnh tế bào hình liềm cũng không giảm các triệu chứng, thậm chí bệnh còn tiếp tục tiến triển. Vì vậy rất cần thiết có các liệu pháp tốt hơn.
truyền máu
Truyền máu có thể điều trị thiếu máu - một biến chứng phổ biến của tế bào hình liềm

3. FDA khuyến khích các phương pháp điều trị mới

3.1. Làm việc với các bên liên quan

FDA tiếp tục làm việc với các bên liên quan - bao gồm bệnh nhân, học giả và các công ty đang phát triển phương pháp điều trị - để cải thiện các lựa chọn điều trị cho những người phải sống chung với tế bào hình liềm.

Ngày càng có nhiều sản phẩm mới trong quá trình sản xuất và các nhà nghiên cứu đang khám phá các phương pháp điều trị bệnh tế bào hình liềm mới. Những phương pháp điều trị tiềm năng này đang trong các giai đoạn phát triển khác nhau, bao gồm cả các thử nghiệm lâm sàng. (Thử nghiệm lâm sàng là các nghiên cứu tự nguyện trên người, được thiết kế để trả lời các câu hỏi cụ thể về tính an toàn và hiệu quả của các phương pháp điều trị mới tiềm năng, hoặc để nghiên cứu các cách mới sử dụng các phương pháp điều trị hiện có.)

tế bào hình liềm là một vấn đề toàn cầu, FDA khuyến khích ngành dược phẩm phát triển các phương pháp điều trị trên phạm vi quốc tế. Giờ đây, các công ty đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng không chỉ ở Hoa Kỳ, mà còn ở Châu Âu và Châu Phi.

3.2. Gặp gỡ bệnh nhân

FDA cũng đã gặp gỡ các bệnh nhân để tìm hiểu thêm về kinh nghiệm của họ với tế bào hình liềm. Việc tìm hiểu quan điểm của bệnh nhân là điều quan trọng trong việc phát triển các liệu pháp mới, bao gồm:

  • Những triệu chứng nào khiến họ bận tâm nhất;
  • Họ muốn các phương pháp điều trị tập trung vào điều gì.

Trước đây, các bệnh nhân cho biết các triệu chứng quan trọng nhất đối với họ là đau cấp tính và mãn tính, đột quỵ, mệt mỏi và rối loạn giấc ngủ. Các bệnh nhân cũng cho biết họ sẵn sàng tham gia các thử nghiệm lâm sàng để tìm ra các phương pháp điều trị mới.

Phòng Huyết học của FDA coi việc phát triển các phương pháp điều trị bệnh tế bào hình liềm mới là một ưu tiên. Cơ quan này sẽ tiếp tục làm việc để hạn chế những trở ngại trong việc phát triển sản phẩm mới, bởi vì những bệnh nhân phải chung sống với hậu quả dữ dội của tình trạng mãn tính này rất đáng được quan tâm.

Khám bệnh
FDA cũng đã gặp gỡ các bệnh nhân để tìm hiểu thêm về kinh nghiệm của họ với tế bào hình liềm

Tại Việt Nam, người bệnh tế bào hình liềm cần được thăm khám tại các bệnh viện uy tín, có trang thiết bị hiện đại và bác sĩ chuyên khoa giỏi để nâng cao hiệu quả điều trị. Hiện nay, Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec là một trong những bệnh viện uy tín hàng đầu cả nước, được đông đảo người bệnh tin tưởng thăm khám và điều trị bệnh. Không chỉ có hệ thống cơ vật chất, trang thiết bị hiện đại: 6 phòng siêu âm, 4 phòng chụp X- quang DR (1 máy chụp toàn trục, 1 máy tăng sáng, 1 máy tổng hợp và 1 máy chụp nhũ ảnh), 2 máy chụp Xquang di động DR, 2 phòng chụp cắt lớp vi tính đa dãy đầu thu (1 máy 128 dãy và 1 máy 16 dãy), 2 phòng chụp Cộng hưởng từ (1 máy 3 Tesla và 1 máy 1.5 Tesla), 1 phòng chụp mạch máu can thiệp 2 bình diện và 1 phòng đo mật độ khoáng xương....Vinmec còn là nơi quy tụ đội ngũ các y, bác sĩ giàu kinh nghiệm sẽ hỗ trợ phần nhiều trong việc chẩn đoán và phát hiện sớm những dấu hiệu bất thường của cơ thể người bệnh. Đặc biệt, với không gian được thiết kế theo tiêu chuẩn khách sạn 5 sao, Vinmec đảm bảo sẽ mang đến cho người bệnh sự thoải mái, thân thiện, yên tâm nhất.

Để được tư vấn trực tiếp, Quý Khách vui lòng bấm số 1900 232 389 (phím 0 để gọi Vinmec) hoặc đăng ký lịch khám tại viện TẠI ĐÂY. Nếu có nhu cầu tư vấn sức khỏe từ xa cùng bác sĩ Vinmec, quý khách đặt lịch tư vấn TẠI ĐÂY. Tải ứng dụng độc quyền MyVinmec để đặt lịch nhanh hơn, theo dõi lịch tiện lợi hơn

Nguồn tham khảo: fda.gov

48 lượt đọc

Dịch vụ từ Vinmec

Bài viết liên quan