......

Thêm một nghiên cứu ghép tế bào gốc kết hợp can thiệp giáo dục hiệu quả điều trị tự kỷ ở trẻ em

Thêm  một  nghiên cứu ghép tế bào gốc kết hợp can thiệp giáo dục hiệu quả điều trị tự kỷ ở trẻ em

Ngày 9/9/2020, Tạp chí khoa học danh tiếng “Stem cell translational medecine” đã đăng tải bài báo khoa học “Kết quả của việc cấy ghép tế bào đơn nhân tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho rối loạn phổ tự kỷ” do các nhà khoa học thuộc Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec (VRIRG) thực hiện. Đánh giá cao công trình nghiên cứu này, Stem cell translational medicine cũng đã xuất bản riêng bài báo phân tích về ý nghĩa và đóng góp cho khoa học của nghiên cứu. Vinmec xin trân trọng giới thiệu bài báo.

Xem nguyên tác bài báo TẠI ĐÂY.

Nghiên cứu chỉ ra rằng, kết hợp giữa liệu pháp tế bào gốc và can thiệp giáo dục có thể giúp ích đáng kể cho trẻ mắc chứng rối loạn phổ tự kỷ (ASD).

“Giao tiếp xã hội, ngôn ngữ và các kỹ năng hàng ngày của trẻ được cải thiện rõ rệt trong vòng 18 tháng sau khi ghép tế bào gốc. Trong khi đó, các hành vi lặp đi lặp lại và chứng tăng động giảm đáng kể” - tác giả của đề tài nghiên cứu, GS. TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec cho biết.

GS Liêm và nhóm các nhà khoa học của Vinmec đã hợp tác với các nhà nghiên cứu tại Đại học Stanford (Mỹ) và Đại học Keele (Anh) trong nghiên cứu kéo dài hai năm từ 2016 - 2018.

Theo Trung tâm Kiểm soát Dịch bệnh Mỹ, rối loạn phổ tự kỷ ảnh hưởng đến hơn 18/1.000 trẻ trên 8 tuổi. Tự kỷ bao gồm một loạt các rối loạn phức tạp với đặc thù là sự thiếu hụt giao tiếp và tương tác xã hội của trẻ, hạn chế tương tác xã hội, các hành vi và ngôn ngữ không rõ ràng lặp đi lặp lại. Trẻ bị ASD cũng thường bị rối loạn giấc ngủ, co giật và khó khăn về tiêu hóa.

Trong khi nguyên nhân tự kỷ vẫn chưa được xác định chính xác, các nhà khoa học cho rằng nhiều yếu tố - bao gồm đột biến di truyền, rối loạn điều hòa miễn dịch, giảm lưu lượng máu trong não, tiếp xúc với kháng thể của mẹ khi mang thai và kết nối chức năng yếu giữa các vùng não – có thể góp phần dẫn đến bệnh ASD. Cần có nhiều phương pháp tiếp cận bao gồm liệu pháp giáo dục hành vi, liệu pháp vận động, liệu pháp ngôn ngữ và thuốc để cải thiện tình trạng cho trẻ.

GS, TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec, Trưởng nhóm nghiên cứu.
GS, TS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec, Trưởng nhóm nghiên cứu.

Các can thiệp về giáo dục và hành vi cũng rất quan trọng. Các bằng chứng chỉ ra rằng trẻ nhỏ mắc ASD khi được can thiệp có thể cải thiện tương tác xã hội, giao tiếp và các hành vi thách thức. Tuy nhiên, trên thực tế, vẫn chưa có nhiều trẻ em được tiếp cận với những phương pháp điều trị này.

“Để có kết quả can thiệp tốt hơn cho trẻ tự kỷ, Vinmec đang nghiên cứu tiếp các các phương pháp điều trị thay thế và bổ sung”, GS Liêm nói.

“Nhiều nghiên cứu trên thế giới, và đặc biệt ở Vinmec đã cho thấy liệu pháp tế bào gốc có thể cải thiện sức khỏe và khả năng vận động ngôn ngữ ở các bệnh nhân mắc các chứng bệnh về thần kinh như bại não, chấn thương não, tổn thương tủy sống. Chúng tôi đã đưa ra giả thuyết rằng phương pháp này cũng có thể hữu ích trong việc điều trị ASD”, ông cho biết.

Trên thực tế, một nghiên cứu gần đây sử dụng một dòng chuột được lai tạo để có các triệu chứng giống tự kỷ cho thấy việc cấy ghép tế bào gốc trung mô dẫn đến giảm các hành vi khuôn mẫu, giảm độ cứng nhận thức và cải thiện hành vi xã hội. Kết quả này và các nghiên cứu trên động vật khác đã chứng minh sự an toàn của liệu pháp tế bào gốc, đã mở đường cho các nghiên cứu điều trị tiếp theo bệnh tự kỷ trẻ em.

Tuy nhiên, theo GS Liêm: “Sự khác biệt ở các nghiên cứu vẫn còn xoay quanh nguồn tế bào gốc, cách tách chiết, liều sử dụng và đường truyền. Mục đích của nghiên cứu của chúng tôi là điều tra tính an toàn và kết quả lâm sàng của việc cấy ghép tế bào đơn nhân tủy xương tự thân (BMMNC) liều cao kết hợp với can thiệp giáo dục cho trẻ tự kỷ”.

Nhóm nghiên cứu của Viện nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec. Ảnh: AlphaMed Press.
Nhóm nghiên cứu của Viện nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec. Ảnh: AlphaMed Press.

30 trẻ em trong độ tuổi từ 3 đến 7, với chẩn đoán tự kỷ được xác nhận và có điểm CARS (đánh giá mức độ ASD) xếp vào danh mục "nghiêm trọng", đã được chọn nghiên cứu. Mỗi bệnh nhi được truyền tế bào gốc của mình thông qua đường truyền vào khoảng giữa đốt sống thắt lưng thứ 4 và thứ 5. Sáu tháng sau, trẻ được truyền tế bào gốc lần 2.

Sau ca ghép đầu tiên, tất cả các bệnh nhân đều được kết hợp can thiệp giáo dục trong 8 tuần dựa trên Mô hình Denver Early Start - một chương trình can thiệp tâm lý được áp dụng rộng rãi trên thế giới. Sau đó, trẻ được đánh giá trong khoảng thời gian từ 6, 12 và 18 tháng, so sánh điểm CARS và VABS (đo lường hành vi thích ứng) với điểm số lúc ban đầu. Trong thời gian này, trẻ không có dấu hiệu bị tác dụng phụ hoặc biến chứng của ghép tế bào gốc.

“Mặc dù tất cả trẻ tham gia nghiên cứu vẫn còn còn có biểu hiện của bệnh tự kỷ, nhưng can thiệp hành vi với thời gian trung bình là 3,5 năm đã sự cải thiện về nhiều mặt sau “Những thay đổi tích cực trong giao tiếp xã hội, giao tiếp bằng mắt, ngôn ngữ, hành vi và các kỹ năng hàng ngày đã được quan sát và khả năng học tập cũng được cải thiện rõ rệt, đặc biệt là sau 18 tháng. Ngoài ra, tỷ lệ trẻ em bị rối loạn tăng động giảm 50% và số trẻ em có thể đến trường mà không cần hỗ trợ tăng lên. Số lượng bệnh nhân cần hỗ trợ nhiều đáng kể giảm từ 28 xuống còn 18 trẻ”. GS Nguyễn Thanh Liêm cho biết,

Những bệnh nhân có điểm CARS <49 lúc ban đầu cho thấy sự cải thiện tốt hơn những người có điểm CARS> 49 điểm. Điều này có nghĩa là những bệnh nhân tự kỷ nhẹ hơn sẽ có kết quả tốt hơn sau khi ghép. Thời gian theo dõi càng dài, mức độ bệnh nặng càng giảm đi và trẻ em càng trở lại hoạt động tốt hơn.

“Mặc dù cơ chế tác động của liệu pháp tế bào gốc đối với cơ thể vẫn chưa được hiểu hoàn toàn, nhưng kết quả khả quan của nghiên cứu này đã minh chứng cho tính an toàn và tính khả thi của áp dụng tế bào gốc để điều trị các bệnh nan y chưa có thuốc đặc trị hiện nay”, bài báo được công bố cho biết.

Nhóm nghiên cứu kết luận: “Dựa trên cơ sở lý luận khoa học đúng đắn và tiến hành lâm sàng có trách nhiệm, chúng tôi tin rằng các thử nghiệm lâm sàng có đối chứng, mở rộng hơn sẽ cho thấy tiềm năng đầy đủ của liệu pháp tế bào gốc đối với chứng rối loạn phổ tự kỷ”.

GS.BS Anthony Atala, Tổng biên tập Tạp chí STEM CELLS Translational Medicine, Giám đốc Viện Y học tái tạo Wake Forest đánh giá: “Phát hiện lâm sàng cho thấy điều trị bằng tế bào gốc an toàn và giúp cải thiện chứng rối loạn phổ tự kỷ nặng ở trẻ em. Những phát hiện đầy hứa hẹn và mở ra cơ hội cho sự phát triển của phương pháp tiếp cận y học tái tạo có thể giúp những trẻ em bị chứng bệnh này”.

Y học tái tạo (Translational Medicine) là một chuyên ngành đang phát triển nhanh chóng trong nghiên cứu y sinh và nhằm mục đích thúc đẩy việc khám phá các công cụ chẩn đoán và phương pháp điều trị mới bằng cách sử dụng phương pháp đa ngành, mang tính cộng tác cao).

459 lượt đọc

Bài viết liên quan