GS.TS Nguyễn Thanh Liêm có hơn 50 năm kinh nghiệm trong lĩnh vực Ngoại Nhi và là người tiên phong đưa các liệu pháp trong lĩnh vực Y học tái tạo và trị liệu tế bào vào điều trị các bệnh nan y tại Việt Nam thông qua các hoạt động nghiên cứu khoa học (các đề tài nghiên cứu ứng dụng lâm sàng về liệu pháp tế bào gốc, thể tiết, công nghệ gen và liệu pháp miễn dịch trong điều trị bệnh).

GS.TS Nguyễn Thanh Liêm được đào tạo chuyên môn nâng cao tại Pháp, Thụy Điển, Nhật Bản, Australia và Mỹ. Giáo sư được các đồng nghiệp quốc tế đánh giá là một trong các chuyên gia hàng đầu về phẫu thuật nội soi nhi khoa của thế giới, đặc biệt về kỹ thuật phẫu thuật nội soi điều trị u nang ống mật chủ (với kinh nghiệm hơn 500 trường hợp) và phẫu thuật nội soi điều trị thoát vị cơ hoành (với hơn 300 trường hợp). Ông đã được mời đi mổ trình diễn và giảng bài tại nhiều hội nghị quốc tế và tại nhiều nơi như Mỹ, Pháp, Italia, Úc, Nhật, Hàn Quốc, Malaysia, Thái Lan, Indonesia, Philippines, Đài Loan. Ông đã đóng góp 09 kỹ thuật hoàn toàn mới về Phẫu thuật Nhi khoa.

GS.TS Nguyễn Thanh Liêm là người tiên phong trong lĩnh vực ghép tế bào gốc điều trị các bệnh nan y tại Việt Nam (tự kỷ, bại não loạn sản phế quản phổi, xơ gan, đột quỵ, chấn thương sọ não, phổi tắc nghẽn mãn tính,…) và ghép tế bào gốc tạo máu điều trị các bệnh ung thư huyết học, Thalassemia.

GS.TS Nguyễn Thanh Liêm là Chủ tịch Hội Y học Tái tạo và Trị liệu Tế bào Việt Nam (VARC), Nguyên Chủ tịch Hội Phẫu thuật Nhi Việt Nam (VAPS), đồng Chủ tịch Ủy ban Nghiên cứu, Nhóm Phẫu thuật Nội soi Nhi Quốc tế (IPEG), Phó Chủ tịch Hiệp hội Phẫu thuật Nhi châu Á (AAPS) và là thành viên của Hội đồng Quốc gia về Chính sách Khoa học và Công nghệ, Hiệp hội Quốc tế về Dị tật Niệu đạo – Sinh dục, Hiệp hội Phẫu thuật Nhi Thái Bình Dương (PAPS). GS cũng là hội viên danh dự Hiệp hội Ngoại nhi Philippines và Hội Phẫu thuật nhi Liên bang Nga. Ông là đại diện của Việt Nam trong Hệ thống Phẫu thuật nhi khoa toàn cầu.

Với những đóng góp lớn lao đó, ông đã được vinh danh nhiều giải thưởng uy tín do Nhà nước trao tặng như Giải thưởng Hồ Chí Minh, Huân chương Anh hùng Lao động, Giải thưởng Nhân tài Đất Việt,… Năm 2018, Ông là nhà khoa học Việt Nam đầu tiên được trao tặng giải thưởng Nikkei châu Á danh giá về lĩnh vực Khoa học Công nghệ cho những đóng góp của ông trong việc phát triển và phổ biến phẫu thuật nội soi nhi khoa ở khu vực châu Á và trên thế giới. Năm 2019, ông được vinh danh trong danh sách 100 nhà khoa học hàng đầu châu Á năm 2019 do tạp chí Singapore xếp hạng.  Năm 2025, GS được vinh danh trong Top 2% các nhà khoa học có tầm ảnh hưởng nhất thế giới năm 2025 (trong bảng xếp hạng toàn cầu do Đại học Stanford công bố).