Liệu pháp gen trong điều trị thoái hóa võng mạc di truyền đang được xem là một trong những hướng điều trị có tiềm năng rất lớn để mang lại kết quả tích cực cho người mắc bệnh thoái hóa võng mạc. Bên cạnh phương pháp Luxturna đã được phê duyệt, vẫn còn nhiều hướng điều trị khác đang được thử nghiệm lâm sàng.