Sự cải thiện chức năng vận động thô và trương lực cơ ở trẻ bại não do vàng da: Một nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng nhãn mở không nhóm chứng

19/11/2019
GS.TS Nguyễn Thanh Liêm - Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec

Nghiên cứu khoa học về Sự cải thiện chức năng vận động thô và trương lực cơ ở trẻ bại não do vàng da: Một nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng nhãn mở không nhóm chứng của tác giả Nguyễn Thanh Liêm và Nguyễn Trung Kiên. Kết quả nghiên cứu được báo cáo tại Hội thảo Gen và tế bào Vinmec III diễn ra ngày 31/10/2019 tại Hà Nội.

Nguyễn Trung Kiên, Nguyễn Thanh Liêm

Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec

Tóm tắt

GIỚI THIỆU: Mặc dù ghép tế bào gốc đã có một số thành công trong điều trị bại não do ngạt oxy. Tuy nhiên, thử nghiệm lâm sàng sử dụng tế bào gốc cho điều trị bại não do vàng da chưa được báo cáo. Mục tiêu của nghiên cứu này đánh giá tính an toàn và hiệu quả của ghép tế bào gốc đơn nhân tự thân từ tủy xương trong việc cải thiện chức năng vận động thô và trương lực cơ ở trẻ bại não do vàng da.

Bại não do vàng da
Trẻ bại não do vàng da.

PHƯƠNG PHÁP: Đây là một nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng nhãn mở đơn nhóm tiến hành trên 25 bệnh nhân bại não do vàng da có hệ thống phân loại chức năng vận động thô (GMFCS) từ mức II đến V, được tiến hành từ tháng 07/2014 đến 07/2017 tại bệnh viện Vinmec, Việt Nam. Tế bào gốc đơn nhân được lấy từ mào chậu bệnh nhân. Mỗi bệnh nhân sẽ được truyền tế bào gốc 2 lần qua đường tủy sống: lần đầu đường truyền vào thời điểm ban đầu và lần 2 được truyền sau đó 6 tháng. Chức năng vận động thô và trương lực cơ được đánh giá tại 3 thời điểm ( ban đầu, 6 tháng, 12 tháng) sử dụng đo lường chức năng vận động thô (GMFM) và thang điểm Ashworth mở rộng.

KẾT QUẢ: Trong thử nghiệm này, chúng tôi thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê chức năng vận động thô và trương lực lực. Tổng điểm GMFM-88 và các cấu phần, GMFM-66 tăng rõ rệt sau 6 tháng, 12 tháng sau lần ghép tế bào gốc đầu tiên (p< 0.05). Ngoài ra, có sự giảm đáng kể trương lực cơ sau ghép (p< 0.05).

KẾT LUẬN: Ghép Tế bào gốc đơn nhân tự thân từ tủy xương có thể cải thiện chức năng vận động thô và trương lực cơ ở trẻ bại não do vàng da".

XEM THÊM: