Tại Bệnh viện Vinmec Smart City, liệu pháp tế bào miễn dịch CAR-T được ứng dụng để điều trị cho một nữ bệnh nhân 28 tuổi mắc lupus ban đỏ hệ thống kèm tổn thương thận nặng - mở ra hướng đi mới cho những ca bệnh tự miễn kháng trị tại Việt Nam.
Bài viết được biên soạn dưới sự hướng dẫn chuyên môn của GS.TS.BS Nguyễn Thanh Liêm - Viện trưởng Viện Nghiên cứu Tế bào gốc & Công nghệ Gen Vinmec.
Là đơn vị được phê duyệt triển khai thử nghiệm lâm sàng liệu pháp CAR-T tại Việt Nam, Vinmec qua ca bệnh này tiếp tục khẳng định năng lực nghiên cứu và ứng dụng các liệu pháp tế bào tiên tiến, đồng thời mở ra triển vọng mới trong điều trị bệnh tự miễn.
Hành trình chống chọi lupus ban đỏ hệ thống kháng trị
Lupus ban đỏ hệ thống là bệnh tự miễn mạn tính, trong đó hệ miễn dịch nhận nhầm các mô khỏe mạnh là tác nhân gây hại và quay sang tấn công chính cơ thể, gây viêm và tổn thương nhiều cơ quan như da, khớp, thận, tim và não.
Bệnh nhân trong ca bệnh này được chẩn đoán lupus ban đỏ hệ thống kèm biến chứng viêm cầu thận từ năm 2023, đã trải qua nhiều phác đồ thuốc nhưng đáp ứng kém. Gần đây, bệnh trở nặng với tình trạng phù toàn thân và tổn thương thận tiến triển nghiêm trọng.
Sau quá trình đánh giá chuyên môn, bệnh nhân được lựa chọn tham gia chương trình nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng điều trị lupus ban đỏ hệ thống bằng liệu pháp tế bào miễn dịch CAR-T, do Viện Nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec triển khai, phối hợp cùng Khoa Huyết học Bệnh viện Đa khoa Vinmec Smart City và Khoa Miễn dịch - Dị ứng Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City.
Kiểm soát thành công biến chứng, ghi nhận đáp ứng sinh học tích cực
Đội ngũ chuyên gia và nhà khoa học của Hệ thống Y tế Vinmec thu thập tế bào miễn dịch của chính người bệnh (tế bào bạch cầu dòng lympho T), sau đó thực hiện quy trình chuyển gen để tạo ra tế bào miễn dịch mới - tế bào CAR-T - có khả năng nhận diện và loại bỏ các tế bào là nguyên nhân gây bệnh. Đây là phương pháp từng tạo bước tiến trong điều trị nhiều bệnh lý huyết học ác tính, và hiện đang được nghiên cứu mở rộng sang các bệnh tự miễn, trong đó có lupus ban đỏ hệ thống kháng trị.
Sau giai đoạn dùng hóa chất để loại bỏ các tế bào gây bệnh và chuẩn bị môi trường miễn dịch phù hợp, bệnh nhân được truyền tế bào CAR-T với liều lượng cá thể hóa theo cân nặng. Trong quá trình theo dõi sau truyền, người bệnh xuất hiện hội chứng giải phóng các chất trung gian gây viêm (CRS) - biểu hiện thường gặp của liệu pháp CAR-T - cùng tình trạng giảm bạch cầu do hóa chất làm tăng nguy cơ nhiễm trùng. Bệnh nhân được theo dõi liên tục trong phòng cách ly áp lực dương vô trùng và áp dụng đầy đủ các biện pháp hỗ trợ chuyên sâu.
Nhờ sự phối hợp chặt chẽ của đội ngũ đa chuyên khoa, toàn bộ các dấu hiệu phát sinh được kiểm soát an toàn và hiệu quả. Sau 2 tuần điều trị, bệnh nhân xuất viện trong tình trạng ổn định. Kết quả đánh giá ban đầu cho thấy tế bào CAR-T tăng sinh tốt sau truyền; đáng chú ý, quần thể tế bào gây bệnh đã giảm - dấu hiệu cho thấy đáp ứng sinh học tích cực của liệu pháp. Người bệnh hiện tiếp tục được theo dõi ngoại trú định kỳ để đánh giá hiệu quả lâu dài cũng như sự phục hồi của hệ miễn dịch.
Triển vọng từ liệu pháp CAR-T tại Việt Nam
GS.TS.BS Nguyễn Thanh Liêm - Viện trưởng Viện Nghiên cứu Tế bào gốc & Công nghệ Gen Vinmec - cho biết kết quả của ca bệnh là thành quả từ quá trình đầu tư dài hạn vào con người, công nghệ và hệ sinh thái điều trị chuyên sâu của Vinmec. Theo ông, nền tảng này được xây dựng theo tiêu chuẩn quốc tế, trải dài từ hệ thống phòng thí nghiệm công nghệ cao, quy trình sản xuất tế bào đạt chuẩn, cho đến khu điều trị nội trú cách ly áp lực dương dành riêng cho người bệnh suy giảm miễn dịch.
Khác với các phương pháp điều trị truyền thống chủ yếu kiểm soát triệu chứng hoặc ức chế miễn dịch, liệu pháp CAR-T được kỳ vọng có khả năng tái thiết lập hệ thống miễn dịch, từ đó giải quyết triệt để nguyên nhân gây bệnh và phục hồi sức khỏe cho người bệnh.
Tại Việt Nam, Hệ thống Y tế Vinmec là một trong những đơn vị tiên phong đi từ nghiên cứu, phát triển công nghệ, sản xuất tế bào đến điều trị và thử nghiệm lâm sàng. Không dừng lại ở việc triển khai một kỹ thuật mới, Vinmec còn hướng tới xây dựng một hệ sinh thái nghiên cứu - sản xuất - ứng dụng trị liệu tế bào ngay tại Việt Nam, từng bước tiệm cận các trung tâm y học tiên tiến trên thế giới.
Câu hỏi thường gặp
Liệu pháp CAR-T là gì?
CAR-T là phương pháp lấy tế bào miễn dịch (lympho T) của chính người bệnh, chuyển gen để tạo ra tế bào mới có khả năng nhận diện và loại bỏ các tế bào gây bệnh, sau đó truyền lại vào cơ thể.
CAR-T được ứng dụng điều trị bệnh gì trong ca bệnh này?
Bệnh nhân mắc lupus ban đỏ hệ thống kèm tổn thương thận nặng, một bệnh tự miễn kháng trị với các phác đồ thuốc trước đó.
Bệnh nhân gặp biến chứng gì sau khi truyền CAR-T?
Bệnh nhân xuất hiện hội chứng giải phóng các chất trung gian gây viêm (CRS) và giảm bạch cầu do hóa chất, nhưng đều được kiểm soát an toàn nhờ theo dõi trong phòng cách ly áp lực dương và chăm sóc chuyên sâu.
Kết quả điều trị của bệnh nhân hiện tại ra sao?
Sau 2 tuần, bệnh nhân xuất viện trong tình trạng ổn định; tế bào CAR-T tăng sinh tốt và quần thể tế bào gây bệnh giảm, cho thấy đáp ứng sinh học tích cực. Bệnh nhân tiếp tục theo dõi ngoại trú định kỳ.
CAR-T khác gì so với các phương pháp điều trị lupus truyền thống?
Các phương pháp truyền thống chủ yếu kiểm soát triệu chứng hoặc ức chế miễn dịch, trong khi CAR-T được kỳ vọng tái thiết lập hệ miễn dịch, hướng đến giải quyết triệt để nguyên nhân gây bệnh.
Để đặt lịch khám tại viện, Quý khách vui lòng bấm số HOTLINE, đặt mua GÓI DỊCH VỤ hoặc đặt lịch trực tiếp TẠI ĐÂY. Tải và đặt lịch khám tự động trên ứng dụng My Vinmec để quản lý, theo dõi lịch và đặt hẹn mọi lúc mọi nơi ngay trên ứng dụng.
