Bốn trường hợp loạn sản phế quản phổi điều trị thành công bằng phương pháp ghép tế bào gốc dây rốn

Bài viết được viết bởi Tiến sĩ, Bác sĩ Hoàng Minh Đức - Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec

Liệu pháp tế bào gốc trung mô từ dây rốn trong điều trị loạn sản phế quản phổi đã được chứng minh là an toàn và có hiệu quả trong điều trị ở các trẻ sinh non, đặc biệt là các bé được chẩn đoán trung bình và nặng.

Bệnh loạn sản phế quản phổi (Bronchopulmonary dysplasia – BPD) được phát hiện lần đầu tiên ở trẻ sinh non vào năm 1967 và từ đó trở thành một trong những bệnh về phổi mạn tính phổ biến nhất. Các dấu hiệu bệnh lý của loạn sản phế quản phổi liên quan đến sự gián đoạn trong quá trình phát triển và trưởng thành của phổi, đặc biệt là trong giai đoạn cuối của thai kỳ.

Trẻ sinh non tiếp xúc trực tiếp với áp lực không khí bên ngoài khi phổi chưa trưởng thành làm suy giảm sự phân cực của các phế nang, hình thành xơ hóa trong cấu trúc phế nang làm giảm khả năng trao đổi không khí ở phổi.

Trẻ sơ sinh dưới 30 tuần tuổi có nguy cơ đặc biệt cao vì sự phát triển của hệ hô hấp chưa hoàn chỉnh và thường chịu ảnh hưởng lâu dài về khả năng hô hấp với tỉ lệ tử vong cao.

Một nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng từ năm 2014 cho thấy việc sử dụng tế bào gốc trung mô từ máu cuống rốn có tác dụng ngăn ngừa và làm chậm quá trình tiến triển của bệnh loạn sản phế quản phổi.

Năm 2017, Vinmec báo cáo ca điều trị loạn sản phế quản phổi đầu tiên bằng tế bào đơn nhân tự thân từ tủy xương. Tuy nhiên, việc lấy tủy xương từ trẻ sinh non mắc loạn sản phế quản phổi là một kỹ thuật đòi hỏi tay nghề cao, có nguy cơ gây biến chứng ở trẻ. Do đó, việc sử dụng tế bào gốc trung mô từ dây rốn như một nguồn thay thế loại bỏ việc chọc hút tủy xương ở trẻ em, nâng cao tính an toàn của liệu pháp, đặc biệt là trong 4 trường hợp điển hình được báo cáo trên tạp chí Y sinh học nổi tiếng trên thế giới – Journal of Translational Medicine.

Kết quả đánh giá tính an toàn trên 4 bệnh nhân cho thấy việc ghép tế bào gốc trung mô từ dây rốn không có tác dụng phụ, không ảnh hưởng đến sức khỏe toàn trạng của bệnh nhân và không gây kích ứng miễn dịch. Cụ thể, không có thay đổi trong nhịp tim, áp lực động mạch phổi, độ bão hòa oxy trong máu và nhiệt độ cơ thể trước, trong và sau 72h truyền tế bào gốc.

Những kết quả này cùng với phân tích huyết học chi tiết được báo cáo trong từng trường hợp đã cung cấp kết quả vững chắc về tính an toàn của ghép tế bào gốc trong điều trị loạn sản phế quản phổi.

Một nghiên cứu của các nhà khoa học Hàn Quốc cũng cho kết quả tương tự khi ghép tế bào gốc với các liều truyền khác nhau trên 9 trẻ sinh non cho thấy không có phản ứng phản vệ miễn dịch, không gây tác dụng phụ cũng như không gây dị ứng sau ghép tế bào gốc trong 12 tháng.

Trong một thử nghiệm khác đánh giá tính an toàn của tế bào gốc biểu mô dây rốn trong điều trị loạn sản phế quản phổi trên 6 trẻ sinh non cũng cho thấy tính an toàn của ghép tế bào gốc sau 2 năm theo dõi.

Trong báo cáo của chúng tôi, bốn bệnh nhân sau khi ghép tế bào gốc đã cải thiện chức năng hô hấp đáng kể. Có 01 bệnh nhân không còn phụ thuộc vào hỗ trợ oxy chỉ sau 4 ngày ghép tế bào gốc. Các bệnh nhân còn lại đều đã không phụ thuộc vào oxy qua gọng và có thể tự thở bình thường. Các chỉ số về độ bão hòa oxy trong máu, các chỉ số về khí máu trở về bình thường như các trẻ sơ sinh khác. Kết quả chụp X quang ngực và CT phổi cho thấy có sự cải thiện về cấu trúc phổi và giảm xơ phổi đáng kể sau 12 tháng ghép tế bào gốc. Những nghiên cứu này cùng với kết quả của 4 bệnh nhân điều trị tại Vinmec cho thấy tính an toàn của ghép tế bào gốc trong điều trị loạn sản phế quản phổi ở trẻ sinh non, hứa hẹn mở ra một liệu pháp mới trong điều trị căn bệnh này.

Việc xác định nguồn tế bào thích hợp đóng một vai trò quan trọng trong sự thành công của liệu pháp. Trong nghiên cứu của chúng tôi, tế bào gốc trung mô từ dây rốn được phân lập và nuôi cấy từ một người khỏe mạnh như một nguồn tế bào chính để ghép cho các bệnh nhân loạn sản phế quản phổi vì:

(1) Dây rốn là một mô bị loại bỏ sau quá trình sinh sản, vì thế việc thu thập dây rốn là một thủ thuật không xâm lấn, không ảnh hưởng đến sức khỏe của thai phụ và thai nhi vì thế loại bỏ được việc thực hiện thủ thuật chọc hút tủy ở trẻ sinh non.

(2) Khả năng tăng sinh tốt của tế bào trung mô dây rốn so với các nguồn khác như tủy xương

(3) Khả năng ổn định bộ nhiễm sắc thể sau khi tăng sinh bên ngoài cơ thể cũng như khả năng duy trình tính gốc của tế bào.

Để có thể tối ưu hóa hiệu quả điều trị, việc xác định thời gian truyền tế bào gốc đóng một vai trò cực kỳ quan trọng. Tất cả bốn bệnh nhân đều được chẩn đoán mắc bệnh loạn sản phế quản phổi ở mức độ từ trung bình đến nghiêm trọng và đã trải qua các liệu trình điều trị theo đúng phác đồ điều trị do bộ Y tế ban hành trước khi can thiệp bằng tế bào gốc. Việc xây dựng phác đồ điều trị để ổn định tình trạng của bệnh nhân như không còn các yếu tố gây viêm nhiễm (viêm phổi, nhiễm trùng máu, v...v...), phụ thuộc oxy không cần thở máy, trẻ có thể trạng ổn định trước khi ghép tế bào gốc là một điều cực kỳ quan trọng. Sự khác biệt giữa phác đồ điều trị tại Vinmec so với các đơn vị khác đó là can thiệp tế bào gốc sau khi các liệu pháp điều trị thông thường không có tác dụng và tình trạng trẻ ổn định không viêm nhiễm trước khi ghép tế bào gốc.

Báo cáo được đăng trên tạp chí y sinh học – Journal of Translational Medicine (IF: 4.2)