Zolgensma chứa hoạt chất chính là Onasemnogene abeparvovec, được chỉ định để điều trị bệnh teo cơ tủy sống cho bệnh nhân dưới 2 tuổi. Tuy nhiên, liệu pháp này rất tốn kém và hiện chưa phổ biến tại Việt Nam.