Zolgensma chứa hoạt chất chính là Onasemnogene abeparvovec, được chỉ định để điều trị bệnh teo cơ tủy sống cho bệnh nhân dưới 2 tuổi. Tuy nhiên, liệu pháp này rất tốn kém và hiện chưa phổ biến tại Việt Nam.

Thuốc Risdiplam có thành phần được chỉ định trong điều trị bệnh teo cơ cột sống ở người bệnh có độ tuổi từ 2 tháng tuổi trở lên. Thuốc Risdiplam tác dụng thông qua việc điều chỉnh nối mARN của nơron thần kinh vận động thứ 2. Thuốc được bào chế ở dạng dạng và người bệnh cần hiểu rõ thuốc cũng như cách sử dụng để đạt hiệu quả tốt nhất.