“Chốt” hàng loạt thỏa thuận hợp tác quốc tế, mở rộng cơ hội chữa nhiều bệnh hiểm nghèo cho người Việt Nam

Hội thảo tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec lần 3 (VCGT2019) diễn ra ngày 31/10 tại Hà Nội đã trở thành diễn đàn của các chuyên gia từ Mỹ, Đức, Anh, Nhật Bản, Đài Loan, Singapore, Hàn Quốc và Việt Nam trao đổi các tiến bộ mới nhất cũng như các thách thức trong nghiên cứu tế bào gốc, tế bào miễn dịch và công nghệ gene hiện nay.

Hội thảo đã trở thành tiền đề Vinmec tiếp tục đẩy mạnh nhiều hợp tác quốc tế nhằm phát triển chiến lược nghiên cứu về tế bào gốc & công nghệ gen, tăng cường ứng dụng lâm sàng, đem lại những phương pháp điều trị mới và hiệu quả hơn nữa.

Trong bài trình bày của mình, GS Kwok-Fai So, Viện trưởng Viện nghiên cứu y học trọng điểm, Trường Đại học Jinan (Quảng Châu, Trung Quốc) đã chia sẻ kết quả nghiên cứu so sánh ghép các dòng tế bào gốc khác nhau trên người để điều trị tổn thương tủy sống trên chuột. Theo nghiên cứu này, các dòng tế bào gốc trung mô như mô mỡ hoặc mô dây rốn đã mang lại hiệu quả điều trị tốt hơn so với tế bào vạn năng cảm ứng trong điều trị tổn thương tủy sống. Trong khi đó, các dòng tế bào vạn năng cảm ứng lại phù hợp với các nghiên cứu mô hình sàng lọc thuốc hơn.

Một chia sẻ khác về điều trị tổn thương tủy sống, Bác sĩ Wise Young đến từ Trung tâm W.M.Keck, Đại học Rutgers (Mỹ) đã nhấn mạnh vai trò quan trọng của việc kết hợp các liệu pháp điều trị với truyền tế bào gốc máu cuống rốn. Các thử nghiệm lâm sàng của nhóm tại Mỹ, Ấn Độ và Đài Loan cho thấy: Ghép tế bào gốc máu cuống rốn có thể cải thiện khả năng đi lại; các bài tập luyện tập chuyên sâu giúp phục hồi chức năng của ruột và bàng quang ở bệnh nhân bị tổn thương tủy sống mạn tính.

Ngoài ra, theo GS Wutian Wu, tế bào gốc thần kinh là một nguồn tế bào gốc có tiềm năng trong điều trị các bệnh lý thần kinh. Các tế bào gốc này có thể thay thế mô thần kinh đã bị mất đồng thời làm cầu nối tái tạo các axonal bị tổn thương và phục hồi chức năng. Mặc dù các nghiên cứu này mới chỉ triển khai trên động vật, nhưng cũng mở ra cơ hội thử nghiệm lâm sàng đánh giá tính an toàn và hiệu quả liệu pháp ở pha I/II, tiền tới pha III cũng như tiềm năng phát triển dịch vụ trong tương lai.

Điểm sáng trong nghiên cứu điều trị các bệnh liên quan đến tổn thương thần kinh là đề tài nghiên cứu khoa học của GS. Nguyễn Thanh Liêm và cộng sự tại Viện nghiên cứu tế bào gốc & công nghệ gen Vinmec. Kết quả nghiên cứu tại Vinmec cho thấy: Ghép tế bào gốc tự thân đơn nhân từ tủy xương kết hợp với giáo dục can thiệp cho trẻ tự kỷ là an toàn và hiệu quả. Từ kết quả nghiên cứu này, Vinmec có thể triển khai ghép tế bào gốc điều trị tự kỷ ở pha III.

Tại Hội thảo, các chuyên gia Nhật Bản cũng có nhiều chia sẻ mới. Theo GS Mari Dezawa từ Đaị học Chiba, một trong số các nguồn tế bào khác có thể sử dụng trong liệu pháp tế bào là tế bào Muse. Ưu điểm nổi trội của tế bào Muse là không tạo khối u, có khả năng biệt hóa thành các loại tế bào khác nhau, có thể di chuyển đến nhiều cơ quan và thay thế các tế bào bị tổn thương. Hiện nay, tế bào Muse đã được sử dụng trong các thử nghiệm lâm sàng điều trị các bệnh như: nhồi máu cơ tim, đột quỵ, ly thượng bì bóng nước.

Tựu chung lại, tế bào gốc còn nhiều tiềm năng có thể khai thác nghiên cứu. Bên cạnh đó, truyền tế bào gốc nếu được kết hợp với các liệu pháp luyện tập, giáo dục hoặc can thiệp khác sẽ đem lại hiệu quả tốt hơn trong điều trị.

Hội nghị đã có 7 báo cáo về công nghệ gen trong đó có 5 báo cáo từ các diễn giả Mỹ, Singapore, Đài Loan, Hàn Quốc, và 2 bài trình bày của Vinmec.

Mở đầu phiên thảo luận về công nghệ gen, GS. Wise Young, Đại học Rutgers (Hoa Kỳ) đã có báo cáo rất ấn tượng về điều trị chậm phát triển trí tuệ của Hội chứng Down sử dụng Liti. Nhóm nghiên cứu của GS Young đã tìm ra cơ chế tác động phân tử của Liti và chứng minh hiệu quả điều trị bệnh trên mô hình tế bào và động vật. Các kết quả nghiên cứu ấn tượng này mở ra một phương pháp trị liệu đầy triển vọng cho trẻ bị chậm phát triển trí tuệ.

Báo cáo chủ đạo của GS. Guangping Gao, Giám đốc Viện nghiên cứu bệnh hiếm Li Weibo tại Worcester (Massachusetts, Hoa Kỳ) chia sẻ về lược sử phát triển của liệu pháp gen người từ quá khứ đến hiện tại và xu hướng phát triển trong tương lai. Không chỉ đưa lại bức tranh toàn cảnh về thành tựu và thách thức của liệu pháp gen, GS Gao còn cung cấp chi tiết phát minh của mình về một thế hệ vector mới có nguồn gốc từ adenovirus (AAV). Đây là công cụ chuyển gen đắc lực giúp hồi sinh lĩnh vực trị liệu gen đã được nhóm nghiên cứu của giáo sư ứng dụng điều trị thành công bệnh hiếm Canavan và bệnh truyền nhiễm HIV. Cùng với sự phát triển vượt bậc của công nghệ chỉnh sửa gen (Gene Editing) kết hợp với công nghệ giải trình tự thế hệ mới, các thành tựu nghiên cứu của GS Gao hứa hẹn đưa lại liệu pháp điều trị cho các bệnh di truyền do đột biến gen trước đây được cho là không thể chữa khỏi.

TS. Yu-Hui Wong đến từ Trung tâm nghiên cứu não bộ, Đại học Quốc gia Yang Ming, Đài Loan trình bày báo cáo về bệnh Alzheimer và ứng dụng tế bào gốc vạn năng cảm ứng từ người bệnh làm mô hình cho nghiên cứu và đánh giá các loại thuốc tiềm năng cho điều trị bệnh này. Điểm nhấn của báo cáo là việc phát hiện các chất có khả năng trị liệu bệnh Alzheimer từ thảo dược đông y.

Hai báo cáo của Viện nghiên cứu Tế bào gốc & công nghệ Vinmec đã trình bày các kết quả đề tài xác định phổ đột biến gen của 100 bệnh nhân tự kỷ Việt Nam (PGS. Lê Sỹ Vinh và TS. Trần Trung Kiên). Cho đến nay, Vinmec là đơn vị đầu tiên đã xây dựng thành công cơ sở dữ liệu biến dị đặc trưng cho người Việt Nam và phát hiện 6 đột biến mới liên quan tới trẻ tự kỷ chưa từng được công bố trước đây.

Sau cùng, 2 báo cáo viên Singapore và Hàn Quốc là TS Shen Mynn TAN và TS Shin Dong Jik đã trình bày về ứng dụng của công nghệ giải trình tự gen thế hệ mới để phát triển các xét nghiệm gen nhằm làm sáng tỏ bức tranh di truyền toàn diện của bệnh ung thư và dịch vụ đánh giá nguy cơ mắc bệnh dựa trên thông tin di truyền.

Các báo cáo từ diễn giả quốc tế đều rất phù hợp với định hướng phát triển công nghệ gen và tế bào gốc của Viện nghiên cứu Tế bào gốc & công nghệ gen Vinmec. Do đó, ngay sau Hội thảo, Vinmec và các chuyên gia đã đạt được cùng trao đổi để tiến tới nhiều dự án hợp tác trong tương lai như:

• Hợp tác với GS. Wise Young để phát triển trị liệu sử dụng Liti cho các bệnh chậm phát triển trí tuệ như Hội chứng Down, Tự kỷ, và nhiều bệnh thần kinh khác.
• Hợp tác với GS. Guangping Gao để phát triển liệu pháp gen điều trị các bệnh di truyền hiếm, mở ra hi vọng cho các bệnh nhân mắc bệnh hiểm nghèo.
• Hợp tác với TS. Yu-Hui Wong để phát hiện các chất có khả năng trị liệu bệnh Alzheimer, bệnh thoái hoá thần kinh, và các bệnh sa sút trí tuệ từ thảo dược đông y.
• Hợp tác với TS. Shen Mynn TAN và TS. Shin Dong Jik để phát triển các xét nghiệm gen cho điều trị chính xác và cá thể hoá bệnh ung thư và hỗ trợ xây dựng các dịch vụ chăm sóc sức khoẻ trong định hướng chiến lược 4P của hệ thống y tế Vinmec (Predict, Prevent, Personalized, and Participation).
• Chính thức ký kết hợp tác với công ty GWOXI Stem Cell Applied Technology, Đài Loan triển khai thử nghiệm lâm sàng sử dụng tế bào gốc trung mô thương mại trong điều trị tiểu đường tuýp 1 ở Việt Nam.