Điều trị thalassemia bằng tế bào gốc cuống rốn đang mở ra những triển vọng mới trong việc chữa trị căn bệnh di truyền này, làm suy giảm khả năng sản xuất hemoglobin và hồng cầu khỏe mạnh. Liệu pháp này không chỉ đem lại hy vọng cho những bệnh nhân đang chịu đựng những triệu chứng của thalassemia mà còn hứa hẹn một phương pháp tiếp cận hiệu quả hơn cho việc điều trị lâu dài.
Thalassemia (tan máu bẩm sinh) là một trong những bệnh di truyền nguy hiểm nhất tại Việt Nam, ảnh hưởng đến hàng chục nghìn trẻ em mỗi năm. Người bệnh phải truyền máu suốt đời, đối mặt với biến chứng nặng nề về tim, gan, nội tiết và chất lượng cuộc sống suy giảm nghiêm trọng.
Ngày nay, y học hiện đại đã mở ra một hy vọng mới - ghép tế bào gốc máu cuống rốn, phương pháp có khả năng điều trị khỏi hoàn toàn căn bệnh di truyền này.
1. Thalassemia là bệnh gì?
Thalassemia là một hội chứng rối loạn máu di truyền phổ biến, được biết đến với khả năng gây ra các vấn đề trong việc sản xuất chuỗi globin, một thành phần quan trọng của hemoglobin. Rối loạn này có sự phân bố rộng rãi trên toàn thế giới và ảnh hưởng đến quá trình hình thành hồng cầu. Do sự không cân bằng trong sản xuất các chuỗi globin, thalassemia dẫn đến hiện tượng hồng cầu được tạo ra có hình dạng bất thường và tốc độ phá hủy máu nhanh chóng.
Mặc dù một số trường hợp thalassemia nhẹ có thể không biểu hiện triệu chứng rõ ràng, nhưng những bệnh nhân mắc phải dạng nặng của bệnh này thường cần phải truyền máu định kỳ và điều trị loại bỏ sắt để có thể duy trì sự sống, điều này tạo ra gánh nặng đáng kể cho cả gia đình và xã hội.
Hiện nay, việc điều trị thalassemia bằng máu cuống rốn, đang được áp dụng rộng rãi trên thế giới và tại Việt Nam. Phương pháp này đã cho thấy những kết quả tích cực, đặc biệt trong việc cải thiện tình trạng bệnh của những người mắc phải hình thái nặng của thalassemia. Nhờ vào liệu pháp này, nhiều bệnh nhân đã không còn phải trải qua các đợt truyền máu định kỳ và chất lượng cuộc sống.
2. Phương pháp điều trị Thalassemia bằng tế bào gốc máu cuống rốn
Điều trị thalassemia bằng tế bào gốc cuống rốn bao gồm việc truyền tế bào gốc tạo máu có nguồn gốc từ máu cuống rốn (của người thân hoặc người hiến tặng không cùng huyết thống) để thay thế hệ tạo máu bệnh lý của bệnh nhân. Đây là phương pháp tương tự ghép tủy xương nhưng ít rủi ro hơn và khả năng tương thích HLA cao hơn.
Phương pháp này thường được đánh giá là ít rủi ro hơn so với phương pháp ghép tủy xương, vì chỉ cần thực hiện một lần mà có khả năng chữa khỏi hoàn toàn. Điều này giúp tránh được các biến chứng và nhu cầu phải thực hiện thêm các can thiệp y tế sau này.
Tuy nhiên, không có phương pháp điều trị nào là hoàn hảo. Điều trị thalassemia bằng máu cuống rốn cũng đi kèm với một số ưu điểm và hạn chế nhất định:
2.1 Ưu điểm
Những ưu điểm của phương pháp điều trị thalassemia bằng tế bào gốc cuống rốn đóng góp lớn trong việc chữa bệnh hiệu quả cao với tỷ lệ sống sót sau ghép cao và tỷ lệ tử vong thấp:
- Tỷ lệ tử vong ở bệnh nhi sau khi ghép tế bào gốc cuống rốn chỉ khoảng dưới 10%.
- Tỷ lệ sống sót không gặp biến chứng sau khi ghép lên tới 80 - 90%, so với tỷ lệ 70% đối với những bệnh nhân ghép tủy xương.
Ngoài ra, phương pháp này còn mang lại nhiều lợi ích khác như:
- Do tính sinh miễn dịch thấp nên yêu cầu về sự phù hợp HLA giữa người cho và người nhận ít nghiêm ngặt hơn so với ghép tế bào tủy xương hoặc từ máu ngoại vi.
- Việc thu thập tế bào gốc cuống rốn là quá trình không xâm lấn, không gây đau đớn cho mẹ và bé và không có tác dụng phụ sau sinh.
- Nguy cơ xảy ra tỷ lệ thải ghép và biến chứng bệnh vật ghép chống ký chủ (GVHD) thấp.
- Kiểm soát nguy cơ nhiễm trùng và bệnh truyền nhiễm dễ dàng hơn.
- Sự phát triển của ngân hàng máu cuống rốn giúp tăng cơ hội điều trị cho cộng đồng, đặc biệt là trong việc chữa các bệnh tan máu bẩm sinh.
Tế bào gốc từ người thân không mắc bệnh nhưng mang gen thalassemia (thể mang gen) có thể được lưu trữ và sử dụng cho việc điều trị các thành viên khác trong gia đình mắc bệnh.
2.2 Nhược điểm
Các hạn chế của phương pháp điều trị thalassemia bằng tế bào gốc cuống rốn bao gồm:
- Tìm kiếm nguồn tế bào gốc HLA phù hợp gặp khó khăn: Sự khan hiếm nguồn tế bào gốc cuống rốn phù hợp với HLA khiến cho người bệnh phải đối mặt với thời gian chờ đợi dài lâu, do lượng tế bào gốc cuống rốn có sẵn không đáp ứng kịp nhu cầu cao từ người bệnh.
- Chi phí điều trị cao: Chi phí cho một lần điều trị có thể rất cao, dao động từ vài trăm triệu đến 1 tỷ đồng.
- Lượng tế bào gốc thu thập hạn chế: Đôi khi, số lượng tế bào gốc thu được từ cuống rốn không đủ để điều trị cho một người lớn.
3. Tỷ lệ điều trị Thalassemia bằng tế bào gốc cuống rốn thành công
Cấy ghép tế bào gốc từ máu cuống rốn trong điều trị thalassemia hiện tại đã đạt được kết quả khả quan, tương đương với các phương pháp ghép tủy xương truyền thống, với tỷ lệ thành công ước tính khoảng 80-90%. Đặc điểm nổi bật của việc dùng tế bào gốc máu cuống rốn là khả năng áp dụng nhanh chóng các nguồn cấy ghép không cùng huyết thống đã được bảo quản từ các ngân hàng máu cuống rốn.
So sánh với phương pháp ghép tế bào gốc từ tủy xương hoặc máu ngoại vi, cấy ghép tế bào gốc từ máu cuống rốn có nhiều lợi thế như hiệu quả tạo tế bào máu cao hơn, tế bào tồn tại lâu hơn trong điều kiện nuôi cấy và khả năng sinh trưởng in vitro xuất sắc hơn. Thêm vào đó, ghép tế bào gốc cuống rốn có các yêu cầu về liều tế bào, hòa hợp HLA giữa người cho và người nhận ít chặt chẽ hơn, làm giảm tỷ lệ và mức độ nghiêm trọng của bệnh ghép chống chủ (GVHD), ngay cả khi sự phù hợp HLA không cao.
Sự sẵn có nhanh chóng của các đơn vị máu cuống rốn được bảo quản trong điều kiện âm sâu tại các ngân hàng tế bào gốc và tính an toàn trong quá trình thu thập, lưu trữ đã làm cho phương pháp này trở thành một giải pháp hữu hiệu trong điều trị thalasemia.
Để đặt lịch khám tại viện, Quý khách vui lòng bấm số HOTLINE, đặt mua GÓI DỊCH VỤ hoặc đặt lịch trực tiếp TẠI ĐÂY. Tải và đặt lịch khám tự động trên ứng dụng My Vinmec để quản lý, theo dõi lịch và đặt hẹn mọi lúc mọi nơi ngay trên ứng dụng.
