Bài viết này được viết dưới sự hướng dẫn chuyên môn của TS. Nguyễn Văn Tình - Ngân hàng Mô Vinmec, Trung Tâm Y Học Tái Tạo và Trị Liệu Tế Bào.
Ngày nay, cùng với sự phát triển của y học tái tạo, máu cuống rốn (MCR) được biết đến là nguồn tế bào gốc nguyên thủy dùng trong trị liệu rất nhiều căn bệnh, trong đó có nhiều bệnh lý liên quan tới hệ tạo máu, rối loạn miễn dịch di truyền, bệnh liên quan tới hệ thần kinh hoặc khả năng tái tạo mô tổn thương. Bên cạnh đó MCR cũng dễ thu thập, an toàn cho mẹ và em bé, lại không phải lo lắng về việc đào thải sau cấy ghép (đối với cấy ghép tự thân).
1. Hạn chế trong việc thu thập tế bào gốc từ máu cuống rốn
Tế bào gốc tạo máu (viết tắt là HSC) là nhóm tế bào đặc biệt, đóng vai trò nền tảng giúp sản sinh và tái tạo toàn bộ hệ thống máu cũng như hệ miễn dịch của cơ thể. Chúng có 2 đặc tính vượt trội:
- Tự làm mới: Tăng sinh và duy trì số lượng tế bào gốc trong suốt cuộc đời;
- Biệt hóa đa năng: Tự chuyển hóa thành các loại tế bào máu trưởng thành (hồng cầu, bạch cầu, tiểu cầu).
Ở người trưởng thành, HSC chủ yếu bên trong tủy xương. Tại đây, chúng thường ở trạng thái bảo vệ bộ gen không bị tổn thương và duy trì khả năng tái tạo lâu dài.
Trong điều trị lâm sàng, cấy ghép HSC là phương pháp có thể cứu sống những bệnh nhân mắc bệnh lý hiểm nghèo như: ung thư máu, suy tủy, rối loạn miễn dịch bẩm sinh và các bệnh tự miễn.
Mặc dù có vai trò kỳ diệu, việc ứng dụng tế bào gốc từ máu cuống rốn (MCR) trong điều trị vẫn gặp nhiều rào cản:
- Số lượng tế bào ít: HSC chiếm chưa đến 0,01% tổng số tế bào trong tủy xương;
- Thiếu hụt tế bào khi cấy ghép: Máu cuống rốn là nguồn HSC rất dồi dào, nhưng lượng tế bào trong một đơn vị máu cuống rốn thường không đủ để cấy ghép an toàn cho người trưởng thành, dễ dẫn đến nguy cơ thất bại.
Để giải quyết bài toán này, các nhà khoa học đã tập trung nghiên cứu công nghệ tăng sinh tế bào gốc ngoài cơ thể (ex vivo). Ban đầu, các nhà nghiên cứu sử dụng các yếu tố tăng trưởng (như SCF, TPO, Flt3-L, IL-6) để thúc đẩy tế bào phân chia. Tuy nhiên, phương pháp này lại vô tình làm cho tế bào gốc bị "già đi" (mất đi đặc tính "gốc") và giảm khả năng tái tạo lâu dài sau khi cấy ghép [1,2].
Khách hàng có thể tham khảo:
7 bước chuẩn bị trước khi lấy tế bào gốc lưu trữ cho con
- Cơ sở vật chất của ngân hàng phải đảm bảo chất lượng theo chuẩn quốc tế, chẳng hạn chuẩn AABB;
- Lượng máu thu được nhỏ, trong khi trong nhiều trường hợp cần một lượng lớn hơn mới đủ cho trị liệu.
2. Vậy làm thế nào để đạt được hiệu quả trị liệu cao nhất với tế bào gốc từ MCR?
Ngoài việc Ngân hàng phải trang bị cơ sở vật chất tân tiến và đảm bảo quy trình lấy và lưu trữ máu theo quy chuẩn, câu trả lời còn đến từ sự phát triển đáng kinh ngạc của y học hiện đại với công nghệ tăng sinh tế bào gốc MCR.
Vào tháng 5 năm 2020, Gamida Cell đã công bố kết quả sơ bộ của thử nghiệm cấy ghép tế bào gốc giai đoạn 3 của họ với sản phẩm MCR mở rộng Omidubicel sau khi được tăng sinh (trước đây gọi là NiCord®).
Khả năng mộc mảnh ghép của sản phẩm tăng sinh MCR sau khi bệnh nhân được cấy ghép trung bình là 12 ngày. Tốc độ này nhanh hơn khoảng 10 ngày so với cấy ghép sử dụng trực tiếp MCR thông thường (20-22 ngày). Tốc độ này cũng nhanh hơn nhiều so với quá trình phục hồi bạch cầu trung tính (thường kéo dài 16 – 19 ngày) trong trường hợp cấy ghép tủy xương. Về khái niệm phục hồi bạch cầu trung tính, nó được định nghĩa là thời gian để đạt được số lượng bạch cầu trung tính tuyệt đối (ANC) là 500 trên mỗi microlit máu.
Về mặt công nghệ, Gamida Cell tạo ra sản phẩm mở rộng của họ bằng cách phân lập tế bào gốc CD133+ từ một đơn vị MCR và sau đó nuôi cấy chúng trong 3 tuần với phân tử nhỏ nicotinamide và các yếu tố tăng trưởng khác. Phân tử nicotinamide, một dạng vitamin B-3, đã được chứng minh là có tác dụng ức chế sự biệt hóa của tế bào gốc, để chúng tiếp tục nhân lên như tế bào gốc và tế bào tiền thân.
Nó cũng làm tăng khả năng của các tế bào tiền thân CD34 + tương thích với tủy xương và do đó, việc cấy ghép hiệu quả hơn. Sự thành công của công nghệ tăng sinh tế bào gốc MCR có ý nghĩa vô cùng to lớn đối với khả năng trị liệu các căn bệnh hiểm nghèo trong tương lai gần, khi có nhiều cơ sở y tế nắm giữ công nghệ này hơn nữa.
Kết quả thử nghiệm lâm sàng của Gamida Cell cũng cho thấy, sản phẩm tăng sinh MCR bằng công nghệ tăng sinh cho phép cấy ghép trên phạm vi lớn hơn, kể cả trong cấy ghép chéo cũng đạt hiệu quả cao, từ đó thêm hi vọng cho các ca cùng hoặc không cùng huyết thống.
Ngày 17/04/2023, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chính thức cấp Giấy phép Sinh học (BLA) cho Omisirge [3]. Đây là sản phẩm tế bào gốc máu cuống rốn được tăng sinh ngoài cơ thể (ex vivo) đầu tiên trên thế giới nhận được phê duyệt này. Đối tượng sử dụng: Bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc các bệnh lý ung thư máu/máu ác tính, có chỉ định ghép máu cuống rốn sau khi đã trải qua hóa trị hoặc xạ trị liều cao. Lợi ích điều trị vượt trội: Omisirge được phê duyệt nhằm giúp bệnh nhân phục hồi bạch cầu trung tính nhanh hơn, từ đó giảm thiểu nguy cơ nhiễm trùng nguy hiểm sau cấy ghép.
Tuy nhiên, quá trình nuôi cấy, tăng sinh và ứng dụng tế bào gốc tạo máu trong điều trị thực tế hiện nay vẫn đang đối mặt với một số khó khăn nhất định cần tiếp tục tối ưu hóa. Việc tốt nhất mà các gia đình có thể làm lúc này là lựa chọn một Ngân hàng đảm bảo chất lượng để lưu trữ MCR cho con của mình. Điều đó không chỉ là bảo hiểm cho tương lai của chính em bé, mà cũng là biện pháp dự phòng tốt cho các thành viên khác trong gia đình.
Hiện tại, Ngân hàng mô Vinmec là địa chỉ tại Việt Nam với cơ sở vật chất hiện đại, tân tiến đạt tiêu chuẩn quốc tế. Ngân hàng cũng trực thuộc Trung tâm Y Học Tái Tạo và Trị Liệu Tế Bào, nơi nắm giữ nhiều công nghệ mới về ứng dụng tế bào gốc trong trị liệu một số bệnh lý phức tạp.
Khách hàng có nhu cầu sử dụng dịch vụ liên hệ với Ngân hàng Mô Vinmec qua:
- Hotline: 0936 246 199
- Email: v.biobank@vinmec.com
- Liên hệ trực tiếp tại Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec, 458 Minh Khai, Quận Hai Bà Trưng, Hà Nội.
- Đăng ký trực tuyến TẠI ĐÂY
Nguồn tham khảo:
- Bozhilov, Yavor K., Ian Hsu, Elizabeth J. Brown, and Adam C. Wilkinson. "In vitro human haematopoietic stem cell expansion and differentiation." Cells 12, no. 6 (2023): 896.
- Wang, Lan, Xin Guan, Huihui Wang, Bin Shen, Yu Zhang, Zhihua Ren, Yupo Ma, Xinxin Ding, and Yongping Jiang. "A small-molecule/cytokine combination enhances hematopoietic stem cell proliferation via inhibition of cell differentiation." Stem cell research & therapy 8, no. 1 (2017): 169.
- Gandhi, Arpita P., Laura F. Newell, and Richard T. Maziarz. "A new beginning: can omidubicel emerge as the next, viable alternative donor source?." Therapeutic Advances in Hematology 14 (2023): 20406207231192146
Để đặt lịch khám tại viện, Quý khách vui lòng bấm số HOTLINE, đặt mua GÓI DỊCH VỤ hoặc đặt lịch trực tiếp TẠI ĐÂY. Tải và đặt lịch khám tự động trên ứng dụng My Vinmec để quản lý, theo dõi lịch và đặt hẹn mọi lúc mọi nơi ngay trên ứng dụng.
