Thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc trên 11 loại bệnh đã mở ra một chương mới đầy hứa hẹn trong lĩnh vực y học tái sinh. Từ các căn bệnh thoái hóa thần kinh như Parkinson và Alzheimer đến các bệnh lý về tim mạch, tiểu đường và thậm chí cả một số loại ung thư, tế bào gốc đang được kỳ vọng sẽ mang đến những giải pháp điều trị đột phá.
Bài viết này được viết dưới sự hướng dẫn chuyên môn của các bác sỹ thuộc Trung tâm Công nghệ cao Vinmec.
1. Thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc trên 11 loại bệnh
Thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc đã được áp dụng lên con người, tuy nhiên phần lớn các nghiên cứu này vẫn đang ở giai đoạn đầu, tập trung vào đánh giá mức độ an toàn của phương pháp này. Với an toàn luôn là yếu tố tiên quyết khi thử nghiệm bất kỳ liệu pháp mới nào, một số kết quả ban đầu từ các thử nghiệm này đã cho thấy những tín hiệu đầy hứa hẹn.
1.1 Bệnh tim
1.1.1 Sửa chữa mô tim bị tổn thương
Mục tiêu: Sử dụng tế bào gốc để sửa chữa tim bị tổn thương sau cơn đau tim.
Hiện nay, nghiên cứu vẫn đang ở giai đoạn đầu và tập trung vào đánh giá độ an toàn hơn là hiệu quả. Tuy nhiên, một số kết quả khả quan đã được ghi nhận:
- Một số bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc cho thấy sự cải thiện chức năng tim.
- Một nghiên cứu ban đầu cho thấy chức năng tim cải thiện ở những bệnh nhân được truyền tế bào gốc tim của chính họ.
- Ở một nghiên cứu khác, vết sẹo do nhồi máu cơ tim bắt đầu lành lại sau khi bệnh nhân được tiêm tế bào gốc từ tủy xương của chính họ.
1.1.2 Phát triển mạch máu mới
Mục tiêu: Các nhà khoa học đang nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc để tạo ra các mạch máu mới, gọi là "tạo mạch".
Kết quả nghiên cứu ban đầu:
- Tế bào gốc từ tủy xương, máu cuống rốn và mô mỡ: Có khả năng kích thích phát triển mao mạch, tiềm năng điều trị bệnh tim và thiếu máu chi.
- Tế bào gốc nội mô: An toàn trong thử nghiệm ban đầu, nhưng chưa có bằng chứng rõ ràng về lợi ích cho bệnh nhân.
- Tế bào gốc trưởng thành từ tủy xương: Đang được thử nghiệm bởi Athersys, Cleveland, Hoa Kỳ, nhưng vẫn trong giai đoạn sơ bộ.
Thành công bước đầu:
- Angela Irizarry, 4 tuổi: Sinh ra với dị tật tim bẩm sinh nghiêm trọng. Bác sĩ phẫu thuật Đại học Yale sử dụng tế bào gốc tủy xương của Angela để tạo mạch máu mới, giúp tim bơm máu hiệu quả hơn. Đây là phương pháp thử nghiệm nhưng Angela đã có tiến triển tích cực và gia đình hy vọng cô bé có thể đi học bình thường.
1.2 Bệnh về mắt
1.2.1 Loạn dưỡng giác mạc
Mục tiêu: Nghiên cứu tại Anh mang đến tin vui cho bệnh nhân loạn dưỡng giác mạc, nguyên nhân gây mù lòa thứ hai trên thế giới, bằng cách sử dụng tế bào gốc lấy từ viền ngoài giác mạc của chính bệnh nhân (tế bào gốc vùng rìa). Các nhà khoa học đã chứng minh khả năng cải thiện thị lực hiệu quả từ phương pháp này.
Cấy ghép tế bào gốc vùng rìa "là một phương pháp an toàn và hiệu quả để tái tạo bề mặt giác mạc và khôi phục thị lực hữu ích" - đây là kết luận đầy hứa hẹn từ nghiên cứu này.
1.2.2 Thoái hóa điểm vàng
Mục tiêu: Các nhà khoa học đang nghiên cứu sử dụng tế bào gốc phôi người để tạo ra các tế bào chuyên biệt nhằm điều trị bệnh loạn dưỡng điểm vàng Stargardt và thoái hóa điểm vàng thể khô.
Hiện nay, các thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc đang được thực hiện bởi công ty công nghệ sinh học Advanced Cell Technology của Mỹ. Kết quả ban đầu cho thấy rất khả quan, một người mắc Stargardt và một người mắc thoái hóa điểm vàng khô, đều cho thấy cải thiện thị lực sau khi được cấy ghép tế bào gốc.
Tuy nhiên, cần có thêm nhiều nghiên cứu quy mô lớn hơn để xác nhận hiệu quả và độ an toàn của phương pháp này.
1.3 Tiểu đường
Các nhà khoa học đang thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc để điều trị bệnh tiểu đường Type 1 bằng hai phương pháp:
- Tạo tế bào tuyến tụy (hay còn gọi là beta) từ tế bào gốc của chính bệnh nhân: Tế bào gốc sẽ được sử dụng để tạo ra tế bào beta, có khả năng sản xuất insulin theo nhu cầu. Nếu phương pháp này thành công có thể giúp bệnh nhân loại bỏ việc tiêm insulin nữa. Một nghiên cứu ban đầu cho thấy 15 thanh thiếu niên mắc bệnh tiểu đường Type 1 đã có thể ngừng tiêm insulin trong 1,5 năm sau khi được điều trị bằng phương pháp này. Tuy nhiên, nghiên cứu này còn quy mô nhỏ và có một số tác dụng phụ.
- Sử dụng tế bào gốc phôi người: Các nhà khoa học cũng đang nghiên cứu sử dụng tế bào gốc phôi người để tạo ra tế bào beta. Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng về phương pháp này vẫn chưa được bắt đầu.
1.4 Đột quỵ
Mục tiêu: Các nhà khoa học tại Anh đang thử nghiệm liệu pháp tế bào gốc nhằm phục hồi tổn thương não do đột quỵ.
Thử nghiệm lâm sàng mang tên PISCES (Điều tra thí điểm về tế bào gốc trong đột quỵ) đang theo dõi 12 nam giới bị tàn tật do đột quỵ do thiếu máu não cục bộ (loại phổ biến nhất). Các bệnh nhân được tiêm tế bào gốc thần kinh thai nhi vào não 6-24 tháng sau khi đột quỵ.
Mục tiêu ban đầu là đánh giá tính an toàn của liệu pháp. Nếu an toàn, các nhà nghiên cứu hy vọng sử dụng tế bào gốc để sửa chữa mô não bị tổn thương và cải thiện các chức năng bị ảnh hưởng bởi đột quỵ, chẳng hạn như vận động, trí nhớ, ngôn ngữ và khả năng sinh hoạt hàng ngày.
Đến nay, liệu pháp này được đánh giá là an toàn. Sáu bệnh nhân đã được tiêm tế bào gốc và không ghi nhận bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào.
1.5 Chấn thương cột sống
Mục tiêu: Sử dụng tế bào gốc để điều trị chấn thương tủy sống, đang mở ra hy vọng mới cho những bệnh nhân bị liệt.
Hiện nay, các thử nghiệm đang được thực hiện với tế bào gốc thần kinh trưởng thành và tế bào gốc phôi người. Tuy nhiên, kết quả thu được vẫn còn hạn chế và chưa có bằng chứng rõ ràng về hiệu quả lâu dài của phương pháp này.
Một thử nghiệm sơ bộ tại Đại học Zurich (Thụy Sĩ) cấy ghép tế bào gốc thần kinh trưởng thành trực tiếp vào tủy sống 12 bệnh nhân bị chấn thương tủy sống ngực. Kết quả theo dõi 12 tháng sau cho thấy chưa có kết luận rõ ràng.
Công ty Geron (California) thử nghiệm tế bào gốc phôi người nhưng đã ngừng nghiên cứu vào năm 2011.
Năm 2009, một nghiên cứu tại Trường Y Đại học Sao Paulo (Brazil) đã tiêm tế bào gốc lấy từ máu của chính bệnh nhân vào chân của 39 người bị chấn thương tủy sống mãn tính. Kết quả cho thấy 66% bệnh nhân có sự cải thiện nhất định về chức năng, nhưng hiệu quả tổng thể vẫn còn hạn chế.
1.6 Thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc trên bệnh nhân Parkinson
Theo Viện Y tế Quốc gia, hai thử nghiệm lâm sàng tế bào gốc đang được tiến hành trên bệnh nhân Parkinson. Một thử nghiệm tại Trung Quốc sử dụng tế bào gốc tủy xương của chính bệnh nhân, trong khi thử nghiệm còn lại tại Mexico sử dụng tế bào gốc từ mỡ của bệnh nhân.
Cả hai thử nghiệm đều có quy mô nhỏ, với 20 bệnh nhân tham gia thử nghiệm ở Trung Quốc và 10 bệnh nhân tham gia thử nghiệm ở Mexico. Hiện tại vẫn còn quá sớm để kết luận về hiệu quả của hai phương pháp tiếp cận này.
1.7 Bệnh Alzheimer
Mặc dù các nhà khoa học đã tiến hành nghiên cứu sử dụng tế bào gốc trên chuột mắc bệnh Alzheimer, tuy nhiên, liệu pháp này vẫn chưa được thử nghiệm lâm sàng trên người bệnh.
1.8 ALS (Bệnh xơ cứng teo cơ một bên)
Mục đích: Đánh giá mức độ an toàn của việc đưa tế bào gốc phôi vào tủy sống của bệnh nhân xơ cứng teo cơ một bên (ALS).
Nghiên cứu do Tiến sĩ Eva Feldman thuộc Đại học Michigan dẫn dắt tại Đại học Emory. Kết quả sơ bộ cho thấy ba bệnh nhân đã được điều trị bằng tế bào gốc phôi và không ghi nhận tác dụng phụ nào. Do đó, FDA đã phê duyệt cho họ tiếp tục điều trị với liều lượng cao hơn. Tuy nhiên, nghiên cứu này không nhằm đánh giá hiệu quả của liệu pháp trong việc cải thiện triệu chứng ALS mà chỉ tập trung vào khía cạnh an toàn.
1.9 Bệnh đa xơ cứng
Liệu pháp tế bào gốc tiềm ẩn khả năng điều trị bệnh đa xơ cứng (MS) bằng cách ức chế và tái lập hệ thống miễn dịch để chống lại bệnh. Các thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành nhằm mục đích ức chế hệ thống miễn dịch của bệnh nhân MS, sau đó cấy ghép tế bào gốc trưởng thành - tế bào tạo máu từ tủy xương hoặc máu dây rốn - để xây dựng lại hệ thống miễn dịch mới không tấn công myelin.
Mặc dù kết quả ban đầu còn hạn chế và cần thêm nhiều nghiên cứu. Một nghiên cứu tại Ý cho thấy 66% bệnh nhân MS có sự cải thiện hoặc ổn định sau 5 năm điều trị bằng tế bào gốc. Tuy nhiên, hai bệnh nhân đã tử vong do biến chứng liên quan đến cấy ghép.
Liệu pháp này tiềm năng mang lại hiệu quả lâu dài cho bệnh nhân MS nặng không đáp ứng với các phương pháp điều trị thông thường, đặc biệt là đối với MS dạng tái phát-thuyên giảm. Tuy nhiên, do hệ thống miễn dịch phải bị ức chế trước khi cấy ghép, nguy cơ biến chứng cao, đòi hỏi phải cân nhắc kỹ lưỡng giữa lợi ích điều trị và rủi ro tiềm ẩn.
Ngoài MS, liệu pháp tế bào gốc cũng đang được thử nghiệm cho các bệnh tự miễn khác như lupus, bệnh Crohn và viêm khớp dạng thấp. Tuy nhiên, hiệu quả của các phương pháp điều trị này vẫn chưa được xác định rõ ràng.
1.10 Ung thư
Các nhà khoa học tại Thành phố Hy vọng, California đang thử nghiệm một phương pháp điều trị mới sử dụng tế bào gốc thần kinh để tiêu diệt u nguyên bào thần kinh đệm, một loại ung thư não hung ác. Phương pháp này có thể mang lại hy vọng cho bệnh nhân khi phẫu thuật không còn là lựa chọn.
Kỹ thuật này hoạt động bằng cách biến đổi gen tế bào gốc thần kinh để sản xuất một loại enzyme đặc biệt. Enzyme này có khả năng chuyển đổi một loại thuốc an toàn (5-Fluorocytosine) thành thuốc chống ung thư mạnh (5-Fluorouracil).
Sau khi tiêm tế bào gốc đã biến đổi gen vào não bệnh nhân, các tế bào này di chuyển đến khối u và bám trực tiếp vào đó. Khi bệnh nhân được tiêm 5-Fluorocytosine, enzyme do tế bào gốc tạo ra sẽ chuyển hóa loại thuốc này thành 5-Fluorouracil ngay tại vị trí khối u, tiêu diệt tế bào ung thư mà không gây hại cho các tế bào khỏe mạnh lân cận.
Hiện tại, đây chỉ là giai đoạn đầu của thử nghiệm lâm sàng và cần có thêm thời gian để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của phương pháp điều trị này.
Tế bào gốc, đặc biệt là từ tủy xương và máu dây rốn, đóng vai trò quan trọng trong điều trị các rối loạn về máu và miễn dịch. Ghép tủy xương hoặc máu dây rốn đã trở thành phương pháp điều trị chủ yếu cho nhiều bệnh lý trong nhóm này.
Theo trang web của Chương trình tài trợ tủy xương quốc gia, tế bào gốc tạo máu có thể mang lại hy vọng chữa khỏi cho nhiều bệnh nhân, bao gồm các dạng bệnh bạch cầu và u lympho khác nhau.
1.11 Tổn thương sụn khớp
Sử dụng tế bào gốc để tạo sụn mới là một lĩnh vực nghiên cứu đầy hứa hẹn nhằm phục hồi những tổn thương sụn khớp, vốn có thể dẫn đến thoái hóa khớp và các vấn đề vận động. Tuy nhiên, hiện nay vẫn còn rất ít thử nghiệm lâm sàng được thực hiện trên người.
Một số nghiên cứu đã cho thấy tiềm năng của phương pháp này. Các nhà khoa học đã thử nghiệm cấy ghép tế bào gốc trưởng thành từ chính bệnh nhân (thường lấy từ tủy xương) vào vùng sụn bị tổn thương (ví dụ như đầu gối, mắt cá chân) bằng cách nhúng tế bào gốc vào gel hoặc gắn lên tấm collagen.
Tuy nhiên, kết quả thu được còn chưa thống nhất về chất lượng và độ bền của sụn mới được tạo ra, theo đánh giá năm 2011 trên Tạp chí Chỉnh hình Mở.
Để đặt lịch khám tại viện, Quý khách vui lòng bấm số HOTLINE hoặc đặt lịch trực tiếp TẠI ĐÂY. Tải và đặt lịch khám tự động trên ứng dụng MyVinmec để quản lý, theo dõi lịch và đặt hẹn mọi lúc mọi nơi ngay trên ứng dụng.
