Vai trò của liệu pháp tế bào gốc phôi với bệnh nhân đa xơ cứng chịu ảnh hưởng từ nhiều yếu tố khác nhau, bao gồm cả mức độ bệnh, phương pháp sử dụng tế bào gốc phôi, cùng với nguy cơ xảy ra các biến chứng. Bài viết sau đây sẽ nói rõ hơn một chút về các yếu tố kể trên.
Bài viết này được viết dưới sự hướng dẫn chuyên môn của các bác sỹ thuộc Trung tâm Công nghệ cao Vinmec.
1. Những liệu pháp tế bào gốc được áp dụng trong điều trị bệnh nhân đa xơ cứng
Tế bào gốc, còn được gọi là tế bào nguyên thủy, có khả năng tự tái tạo và biệt hóa thành các tế bào trưởng thành khác nhau. Chính vì vậy, tế bào gốc có tiềm năng ứng dụng rộng rãi trong y học để tạo mô mới, duy trì hoặc sửa chữa các mô trong cơ thể. Hiện nay, có ba loại tế bào gốc phổ biến:
- Tế bào gốc phôi: Là những tế bào gốc nguyên thủy có mặt trong phôi nang, có khả năng phát triển thành tất cả các loại tế bào trong cơ thể khi phôi đang phát triển.
- Tế bào gốc trưởng thành: Là các tế bào gốc có mặt trong hầu hết các mô của cơ thể người trưởng thành, như tế bào gốc thần kinh và tế bào tiền thân oligodendrocyte trong hệ thần kinh trung ương. Những tế bào này có khả năng tạo ra các tế bào trưởng thành trong các mô tương ứng.
- Tế bào gốc đa năng cảm ứng: Là tế bào gốc được tạo ra từ các tế bào trưởng thành của cơ thể (ví dụ như tế bào da hoặc tế bào máu) thông qua quá trình tái lập trình phân tử.
Hiện tại, tế bào gốc phôi đang được ứng dụng trong y học nhằm điều trị bệnh nhân đa xơ cứng (MRI) với hai liệu pháp chủ yếu là Chống viêm bằng hình thức ghép tế bào gốc tạo máu tự thân (AHSCT) và Ghép tế bào gốc trung mô (MSC) để thúc đẩy việc sửa chữa mô. Bài viết sau sẽ nói rõ hơn về vai trò của liệu pháp tế bào gốc phôi với bệnh nhân đa xơ cứng cho cả hai trường hợp.
2. Quy trình thực hiện ghép tế bào gốc tạo máu tự thân để chống viêm (AHSCT)
AHSCT (Ghép tế bào gốc tạo máu tự thân) là một quy trình điều trị gồm 3 bước dưới đây.
2.1 Huy động tế bào gốc tạo máu (PBHSC)
Đầu tiên là huy động các tế bào gốc tạo máu ngoại vi tự thân (PBHSC) bằng cách điều trị với thuốc Cyclophosphamide kết hợp với yếu tố kích thích khuẩn lạc bạch cầu hạt (G-CSF). Sau đó, tế bào gốc được thu thập bằng phương pháp tách bạch cầu và có thể được bảo quản lạnh.
2.2 Điều hòa bằng hóa trị liệu liều cao
Sau khi tế bào gốc được thu thập, bệnh nhân sẽ được điều trị bằng hóa trị liều cao để loại bỏ các tế bào miễn dịch cũ. Mục tiêu của quá trình này là “làm sạch” hệ thống miễn dịch để tạo điều kiện cho tế bào gốc mới phát triển.
Các phác đồ điều trị này có thể có cường độ khác nhau: một số phác đồ nhẹ nhàng hơn, không làm tổn thương tủy xương, trong khi các phác đồ mạnh hơn sẽ tiêu diệt tủy xương. Phác đồ hóa trị cường độ cao nhất có thể hiệu quả hơn nhưng cũng có nguy cơ cao hơn về tác dụng phụ.
2.3 Truyền lại tế bào gốc tạo máu (PBHSC)
Sau khi hóa trị, tế bào gốc đã được thu thập và bảo quản sẽ được truyền lại cho bệnh nhân nhằm mục đích phục hồi chức năng tủy xương sau quá trình điều trị, đồng thời rút ngắn giai đoạn bất sản tủy xương và giảm thiểu tác dụng phụ. Một số nghiên cứu còn cho thấy rằng việc ghép tế bào gốc này có thể giúp tái tạo hệ thống miễn dịch với khả năng hoạt động bình thường hơn và khả năng tự dung nạp tốt hơn.
3. Tác dụng và rủi ro của liệu pháp ghép tế bào gốc tạo máu tự thân
Đã có nhiều thử nghiệm lâm sàng khác nhau chứng minh được hiệu quả của phương pháp AHSCT với những trường hợp người bị bệnh nhân đa xơ cứng tái phát hoạt động, giảm rõ rệt các đợt tái phát, hoạt động của tổn thương MRI và mất thể tích não. Một tỷ lệ khá lớn bệnh nhân được điều trị bằng AHSCT cho thấy sự cải thiện về tình trạng khuyết tật. Việc kiểm soát bệnh thường có tính bền vững, kéo dài đến 15 năm hoặc hơn mà không cần đến liệu pháp điều chỉnh bệnh (DMT) liên tục ở nhiều bệnh nhân.
Một số rủi ro có thể gặp phải đối với những người bệnh trải qua AHSCT thường là phát độc tính sớm, tái phát bệnh nhân đa xơ cứng trong quá trình vận động và điều hòa, biến chứng của bệnh bạch cầu, tác dụng phụ của thuốc gây độc tế bào (buồn nôn hoặc vô sinh), biến chứng ức chế tủy (nhiễm trùng hoặc chảy máu) và hội chứng cấy ghép sau khi truyền lại PBHSC (sốt, phát ban, phù phổi, suy gan hoặc thận). Sau khi hồi phục, tác dụng phụ sẽ hiếm gặp hơn, nếu có thường là nhiễm trùng và rối loạn tự miễn dịch thứ phát.
4. Nhóm đối tượng phù hợp với phương pháp AHSCT
Phần lớn các trường hợp đạt độ hiệu quả khi điều trị bệnh nhân đa xơ cứng thông qua ghép tế bào gốc tạo máu tự thân là những người dưới 55 tuổi, bệnh khởi phát trong khoảng 10 năm trở lại, vẫn có thể đi lại được. Tuy vậy, vai trò của liệu pháp tế bào gốc phôi với bệnh nhân đa xơ cứng sẽ không phát huy hiệu quả khi bệnh đã có dấu hiệu tiến triển. Ngược lại, nguy cơ tác dụng phụ và tử vong liên quan đến cấy ghép tế bào lại tăng lên do khuyết tật thần kinh nhiều hơn, tuổi già và tăng khả năng mắc các bệnh đi kèm.
Thông thường, các bác sĩ cấy ghép sẽ theo dõi và quản lý những tác dụng phụ liên quan đến việc cấy ghép trong khoảng 6 tháng đầu nếu không có biến chứng. Sau 6 tháng, rất hiếm khi xảy ra tác dụng phụ. Người bệnh được theo dõi chủ yếu về những triệu chứng hoặc các phát hiện khác gợi ý về nguy cơ nhiễm trùng hoặc rối loạn miễn dịch thứ phát.
5. Phương pháp tiếp cận tế bào gốc thúc đẩy quá trình sửa chữa mô
Hiện tại, chưa có nghiên cứu nào về phương pháp tiếp cận tế bào gốc khác nhau để thay thế trực tiếp các tế bào hình thành Myelin được hoàn thành. Hầu hết phương pháp đều dựa vào cấy ghép tế bào gốc trung mô (MSC). Ngoài khả năng biệt hóa thành các mô xương, sụn, mô liên kết và mô mỡ, MSC còn có chức năng hạn chế tổn thương mô do viêm, thúc đẩy quá trình sửa chữa mô. Những đặc tính này dẫn đến rất nhiều nghiên cứu về lợi ích tiềm năng của cấy ghép MSC để điều trị các tình trạng viêm và tổn thương mô khác nhau.
Nhìn chung, liệu pháp này có tính an toàn cao và khả năng dung nạp tốt, với một báo cáo nghiên cứu tăng cường sản xuất các yếu tố dinh dưỡng thần kinh thông qua tế bào gốc trung mô và nhiều đường tiêm vào tế bào đã cho thấy hiệu quả nổi bật hơn.
Tuy vậy, vẫn còn nhiều câu hỏi kỹ thuật chưa được trả lời, bao gồm nguồn mô tốt nhất, các tế bào tự thân (từ người bệnh) hay dị sinh (từ người không bị bệnh nhân đa xơ cứng), các phương pháp nuôi cấy tế bào tối ưu để tối đa hóa năng suất và kích thích những đặc điểm tăng khả năng điều trị. Bên cạnh đó là việc các tế bào có thể bảo quản lạnh hay cần thu hoạch trực tiếp từ nuôi cấy, liều lượng, lịch dùng tế bào và đường dùng tối ưu.
Sau khi ghép tế bào gốc trung mô, người mắc bệnh nhân đa xơ cứng cần được theo dõi các triệu chứng hoặc những phát hiện cho thấy biến chứng tiềm ẩn, bao gồm nhiễm trùng cục bộ hoặc toàn thân; hình thành mô ngoài tử cung; tân sinh và viêm màng nhện (sau khi tiêm nội tủy mạc). Việc theo dõi bệnh nhân đa xơ cứng dài hạn cần được kết hợp với các lần thăm khám lâm sàng và chụp MRI định kỳ.
Để đặt lịch khám tại viện, Quý khách vui lòng bấm số HOTLINE hoặc đặt lịch trực tiếp TẠI ĐÂY. Tải và đặt lịch khám tự động trên ứng dụng MyVinmec để quản lý, theo dõi lịch và đặt hẹn mọi lúc mọi nơi ngay trên ứng dụng.
